健保最貴「億元罕藥」12月上路! AADC缺乏症藥物台大一手研發

  •  2025-11-28

健保最貴「億元罕藥」12月上路! AADC缺乏症藥物台大一手研發 5

CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱/台北報導

12月新制,又有天價罕病救命藥納健保給付!衛福部今(28)日指出,由台大醫院一手研發的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC缺乏症)」基因治療藥物,12月1日起正式納入健保給付,該款藥物要價近新台幣1億元,寫下單價最高紀錄。健保署預估,生效後第1年使用人數13人藥費約13億元。

衛福部今公布即將上路的12月新制,全是藥品給付新規定,共3項藥物,包括轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療藥物、轉移性乳癌病人治療藥物以及AADC缺乏症治療藥物。

其中最引人注意的就是「一針1億」的AADC缺乏症治療藥物,由台灣大學醫學院小兒科名譽教授、基因醫學部醫師胡務亮領導的團隊自2007年開始研發,後技轉給美國藥廠,從研發到臨床試驗,一手由台大醫院主導,並在台灣進行,為台灣新藥發展的重要突破。

AADC缺乏症是一種遺傳性罕見疾病,通常在嬰兒早期出現症狀,導致嚴重的發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經系統失調、睡眠問題、及情緒障礙等。病童可能在2到5歲即因併發症導致死亡。根據台大醫院新生兒篩檢統計,約每3萬人中有1名個案。

健保署指出,12月1日藥品給付規定公告生效,公告暫予支付含eladocagene exuparvovec成分藥品Upstaza及其藥品給付規定。受益對象為18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的 AADC缺乏症的病人。

健保署強調,新藥通過給付具有重大意義,不但滿足臨床需求,且為唯一治療該疾病的基因療法,終生施打一次。預估生效後第1年使用人數13人,藥費約13億元,之後第二年至第五年每年新增5人,藥費5億元。

衛福部長石崇良過去曾強調「即便這樣付,全台灣每一個人也只付不到5元,卻可以救一個罕病小朋友,絕對值得」。

照片來源:CNEWS資料照

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